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publishDate:"[2010 TO 2019]"
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PubPharm (25)
1
SMArtCARE - a platform to collect real-life outcome data of patients with spinal muscular atrophy
sonderdruck aus:
Orphanet journal of rare diseases
| 2019
von
Pechmann, A.
|
König, K.
|
Bernert, G.
| +10
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2
Incomplete description of the current body of evidence of the health economics of Duchenne muscular dystrophy : letter to the editor
sonderdruck aus:
Orphanet journal of rare diseases
| 2019
von
Landfeldt, E.
|
Lochmüller, H.
|
Lindgren, P.
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3
Effect and safety of treatment with ACE-inhibitor Enalapril and [beta]-blocker metoprolol on the onset of left ventricular dysfunction in Duchenne muscular dystrophy - a randomized, double-blind, placebo-controlled trial
sonderdruck aus:
Orphanet journal of rare diseases
| 2019
von
Dittrich, S.
|
Graf, E.
|
Trollmann, R.
| +25
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4
Research activity and capability in the European reference network MetabERN
sonderdruck aus:
Orphanet journal of rare diseases
| 2019
von
Heard, J.
|
Bellettato, C.
|
Lingen, C.
| +2
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5
De-duplicating patient records from three independent data sources reveals the incidence of rare neuromuscular disorders in Germany
sonderdruck aus:
Orphanet journal of rare diseases
| 2019
von
König, K.
|
Pechmann, A.
|
Thiele, S.
| +6
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6
An ontological foundation for ocular phenotypes and rare eye diseases
sonderdruck aus:
Orphanet journal of rare diseases
| 2019
von
Sergouniotis, P.
|
Maxime, E.
|
Leroux, D.
| +6
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7
Assessment of the risk and characterization of non-melanoma skin cancer in Kindler syndrome: study of a series of 91 patients
sonderdruck aus:
Orphanet journal of rare diseases
| 2019
von
Guerrero-Aspizua, S.
|
Conti, C.
|
Escámez, M.
| +12
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8
“Be an ambassador for change that you would like to see”: a call to action to all stakeholders for co-creation in healthcare and medical research to improve quality of life of people with a neuromuscular disease
sonderdruck aus:
Orphanet journal of rare diseases
| 2019
von
Ambrosini, A.
|
Quinlivan, R.
|
Sansone, V.
| +11
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9
Correction to: Eight years after an international workshop on myotonic dystrophy patient registries: case study of a global collaboration for a rare disease
sonderdruck aus:
Orphanet journal of rare diseases
| 2019
von
Wood, L.
|
Lochmüller, H.
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10
Unsuccessful intravenous D-mannose treatment in PMM2-CDG
sonderdruck aus:
Orphanet journal of rare diseases
| 2019
von
Grünert, S.
|
Marquardt, T.
|
Lausch, E.
| +6
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Orphanet journal of rare diseases
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Desmosom
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Disease Management
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Duchenne-Syndrom
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Enzyme-linked immunosorbent assay
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Epidermaler Wachstumsfaktor-Rezeptor
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Exanthem
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2010-2019
13
2019
4
2018
1
2017
1
2015
5
2014
1
2013
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Erscheinungsjahr(e)
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Sprache
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