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topic_facet:"myotonic dystrophy"
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Search /vufind/Search2/Results?lookfor=%22Varela%2C+Miguel%22&type=Person&filter%5B%5D=topic_facet%3A%22myotonic+dystrophy%22
PubPharm (5)
1
Peptide-conjugated antimiRs improve myotonic dystrophy type 1 phenotypes by promoting endogenous MBNL1 expression
enthalten in:
Molecular therapy. Nucleic acids
| 2023
von
González-Martínez, I.
|
Cerro-Herreros, E.
|
Moreno, N.
| +12
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2
Application of Antisense Conjugates for the Treatment of Myotonic Dystrophy Type 1
enthalten in:
International journal of molecular sciences
| 2023
von
Stoodley, J.
|
Vallejo-Bedia, F.
|
Seone-Miraz, D.
| +3
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3
Proof of concept of peptide-linked blockmiR-induced MBNL functional rescue in myotonic dystrophy type 1 mouse model
enthalten in:
Molecular therapy. Nucleic acids
| 2022
von
Overby, S.
|
Cerro-Herreros, E.
|
González-Martínez, I.
| +9
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4
Preclinical characterization of antagomiR-218 as a potential treatment for myotonic dystrophy
enthalten in:
Molecular therapy. Nucleic acids
| 2021
von
Cerro-Herreros, E.
|
González-Martínez, I.
|
Moreno, N.
| +13
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5
Application of CRISPR-Cas9-Mediated Genome Editing for the Treatment of Myotonic Dystrophy Type 1
enthalten in:
Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy
| 2020
von
Marsh, S.
|
Hanson, B.
|
Wood, M.
| +2
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Molecular therapy. Nucleic acids
1
International journal of molecular sciences
1
Molecular therapy : the journal of the American...
Thema
5
Journal Article
myotonic dystrophy
2
Review
2
alternative splicing
2
antisense oligonucleotides
2
microRNAs
1
AAV
1
CPPs
1
CRISPR
1
CRISPR-Associated Protein 9
1
CTG repeat expansions
1
Cas9
1
DM1
1
DMPK protein, human
1
EC 2.7.11.1
1
EC 3.1.-
1
MBNL proteins
1
MBNL1 protein
1
MT: Oligonucleotides: Therapies and Applications
1
Myotonin-Protein Kinase
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Erscheinungszeitraum
2
2023
1
2022
1
2021
1
2020
Erscheinungsjahr(e)
Von:
Bis:
Sprache
5
Englisch
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