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PubPharm (6)
1
Adenine base editing is an efficient approach to restore function in FA patient cells without double-stranded DNA breaks
enthalten in:
bioRxiv.org
| 2024
von
Siegner, S.
|
Clemens, A.
|
Ugalde, L.
| +5
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2
CRISPR/Cas9-mediated gene editing. A promising strategy in hematological disorders
enthalten in:
Cytotherapy
| 2023
von
Ugalde, L.
|
Fañanas, S.
|
Torres, R.
| +2
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3
Adenine base editing efficiently restores the function of Fanconi anemia hematopoietic stem and progenitor cells
enthalten in:
Nature communications
| 2022
von
Siegner, S.
|
Ugalde, L.
|
Clemens, A.
| +5
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4
Correction of recessive dystrophic epidermolysis bullosa by homology-directed repair-mediated genome editing
enthalten in:
Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy
| 2021
von
Bonafont, J.
|
Mencía, A.
|
Chacón-Solano, E.
| +11
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5
NHEJ-Mediated Repair of CRISPR-Cas9-Induced DNA Breaks Efficiently Corrects Mutations in HSPCs from Patients with Fanconi Anemia
enthalten in:
Cell stem cell
| 2019
von
Román-Rodríguez, F.
|
Ugalde, L.
|
Álvarez, L.
| +15
CommentIn: Cell Stem Cell. 2019 Nov 7;25(5):592-593. - PMID 31703769
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6
Therapeutic gene editing in CD34+ hematopoietic progenitors from Fanconi anemia patients
enthalten in:
EMBO molecular medicine
| 2017
von
Diez, B.
|
Genovese, P.
|
Roman-Rodriguez, F.
| +11
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EMBO molecular medicine
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Nature communications
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Thema
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Journal Article
5
Research Support, Non-U.S. Gov't
2
Antigens, CD34
2
FANCA protein, human
2
Fanconi Anemia Complementation Group A Protein
2
Fanconi anemia
2
gene editing
2
gene therapy
2
genome editing
2
hematopoietic stem and progenitor cells
1
570
1
AAV
1
Adenine
1
Biology
1
CD34+ cells
1
COL7A1 protein, human
1
CRISPR
1
CRISPR/Cas9
1
CRISPR/Cas9 system
1
Collagen Type VII
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Erscheinungszeitraum
4
2020-
2
2010-2019
Erscheinungsjahr(e)
Von:
Bis:
Sprache
6
Englisch
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