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PubPharm (8)
1
Real-World Outcomes in Patients with Spinal Muscular Atrophy Treated with Onasemnogene Abeparvovec Monotherapy : Findings from the RESTORE Registry
enthalten in:
Journal of neuromuscular diseases
| 2024
von
Servais, L.
|
Day, J.
|
De Vivo, D.
| +16
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2
Intrathecal Onasemnogene Abeparvovec for Sitting, Nonambulatory Patients with Spinal Muscular Atrophy : Phase I Ascending-Dose Study (STRONG)
enthalten in:
Journal of neuromuscular diseases
| 2023
von
Finkel, R.
|
Darras, B.
|
Mendell, J.
| +14
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3
Experience and Perspectives in the US on the Evolving Treatment Landscape in Spinal Muscular Atrophy
enthalten in:
International journal of general medicine
| 2022
von
Ramos-Platt, L.
|
Elman, L.
|
Shieh, P.
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4
Safety and efficacy of nusinersen in spinal muscular atrophy : The EMBRACE study
enthalten in:
Muscle & nerve
| 2021
von
Acsadi, G.
|
Crawford, T.
|
Müller-Felber, W.
| +8
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5
Incorporating Spinal Muscular Atrophy Analysis by Next-Generation Sequencing into a Comprehensive Multigene Panel for Neuromuscular Disorders
enthalten in:
Genetic testing and molecular biomarkers
| 2020
von
Tan, C.
|
Westbrook, M.
|
Truty, R.
| +4
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6
Healthcare Utilization, Costs of Care, and Mortality Among Patients With Spinal Muscular Atrophy
enthalten in:
Journal of health economics and outcomes research
| 2019
von
Tan, H.
|
Gu, T.
|
Chen, E.
| +2
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7
Healthcare Utilization, Costs of Care, and Mortality Among Psatients With Spinal Muscular Atrophy
enthalten in:
Journal of health economics and outcomes research
| 2019
von
Tan, H.
|
Gu, T.
|
Chen, E.
| +2
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8
Treatment Algorithm for Infants Diagnosed with Spinal Muscular Atrophy through Newborn Screening
enthalten in:
Journal of neuromuscular diseases
| 2018
von
Glascock, J.
|
Sampson, J.
|
Haidet-Phillips, A.
| +12
CommentIn: Pediatr Neurol Briefs. 2019 Dec 31;33:5. - PMID 31929716
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Multicenter Study
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Erscheinungszeitraum
5
2020-
3
2010-2019
Erscheinungsjahr(e)
Von:
Bis:
Sprache
8
Englisch
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