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topic_facet:"Survival of Motor Neuron 2 Protein"
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PubPharm (7)
1
Onasemnogene abeparvovec for presymptomatic infants with two copies of SMN2 at risk for spinal muscular atrophy type 1 : the Phase III SPR1NT trial
enthalten in:
Nature medicine
| 2022
von
Strauss, K.
|
Farrar, M.
|
Muntoni, F.
| +17
CommentIn: Nat Med. 2022 Jul;28(7):1348-1349. - PMID 35840728
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2
Onasemnogene abeparvovec for presymptomatic infants with three copies of SMN2 at risk for spinal muscular atrophy : the Phase III SPR1NT trial
enthalten in:
Nature medicine
| 2022
von
Strauss, K.
|
Farrar, M.
|
Muntoni, F.
| +18
CommentIn: Nat Med. 2022 Jul;28(7):1348-1349. - PMID 35840728
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3
Onasemnogene abeparvovec gene therapy for symptomatic infantile-onset spinal muscular atrophy in patients with two copies of SMN2 (STR1VE) : an open-label, single-arm, multicentre, phase 3 trial
enthalten in:
The Lancet. Neurology
| 2021
von
Day, J.
|
Finkel, R.
|
Chiriboga, C.
| +18
CommentIn: Lancet Neurol. 2021 Apr;20(4):251-252. - PMID 33743228
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4
Incorporating Spinal Muscular Atrophy Analysis by Next-Generation Sequencing into a Comprehensive Multigene Panel for Neuromuscular Disorders
enthalten in:
Genetic testing and molecular biomarkers
| 2020
von
Tan, C.
|
Westbrook, M.
|
Truty, R.
| +4
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5
Revised Recommendations for the Treatment of Infants Diagnosed with Spinal Muscular Atrophy Via Newborn Screening Who Have 4 Copies of SMN2
enthalten in:
Journal of neuromuscular diseases
| 2020
von
Glascock, J.
|
Sampson, J.
|
Connolly, A.
| +11
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6
Treatment Algorithm for Infants Diagnosed with Spinal Muscular Atrophy through Newborn Screening
enthalten in:
Journal of neuromuscular diseases
| 2018
von
Glascock, J.
|
Sampson, J.
|
Haidet-Phillips, A.
| +12
CommentIn: Pediatr Neurol Briefs. 2019 Dec 31;33:5. - PMID 31929716
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7
Natural history of infantile-onset spinal muscular atrophy
enthalten in:
Annals of neurology
| 2017
von
Kolb, S.
|
Coffey, C.
|
Yankey, J.
| +35
CommentIn: Ann Neurol. 2017 Dec;82(6):857-858. - PMID 29149769
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Letter
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1
Oligonucleotides, Antisense
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Recombinant Fusion Proteins
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SMA
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Erscheinungszeitraum
5
2020-
2
2010-2019
Erscheinungsjahr(e)
Von:
Bis:
Sprache
7
Englisch
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