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PubPharm (2)
1
Mutation-Independent Allele-Specific Editing by CRISPR-Cas9, a Novel Approach to Treat Autosomal Dominant Disease
enthalten in:
Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy
| 2020
von
Christie, K.
|
Robertson, L.
|
Conway, C.
| +8
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2
Functional screening of GATOR1 complex variants reveals a role for mTORC1 deregulation in FCD and focal epilepsy
enthalten in:
Neurobiology of disease
| 2020
von
Dawson, R.
|
Nieto Guil, A.
|
Robertson, L.
| +3
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Erscheinungsjahr: 2020-2020
Medienart
2
Aufsätze
2
E-Artikel
2
E-Ressourcen
Zeitschriftentitel
1
Molecular therapy : the journal of the American...
1
Neurobiology of disease
Thema
2
Journal Article
2
Research Support, Non-U.S. Gov't
1
CRISPR-Cas9
1
CRISPR/CAS9
1
Developmental genetics
1
Disease model
1
EC 2.7.11.1
1
Epilepsy
1
Focal cortical dysplasia
1
Functional testing
1
GTPase-Activating Proteins
1
Mechanistic Target of Rapamycin Complex 1
1
Molecular genetics
1
Mouse model
1
Neurodevelopment
1
RNA, Guide, CRISPR-Cas Systems
1
TGFB1 protein, human
1
Transforming Growth Factor beta1
1
allele specificity
1
autosomal dominant disease
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Erscheinungszeitraum
2020-2020
Erscheinungsjahr(e)
Von:
Bis:
Sprache
2
Englisch
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