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PubPharm (47)
1
Advanced Cellular Models for Rare Disease Study: Exploring Neural, Muscle and Skeletal Organoids
in:
International Journal of Molecular Sciences
| 2024
von
Cristina Bombieri
|
Andrea Corsi
|
Elisabetta Trabetti
| +6
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2
Neuroinflammation and Oxidative Stress in Individuals Affected by DiGeorge Syndrome
in:
International Journal of Molecular Sciences
| 2023
von
Michela Menghi
|
Ginevra Micangeli
|
Francesca Tarani
| +9
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3
Vorinostat Improves Myotonic Dystrophy Type 1 Splicing Abnormalities in DM1 Muscle Cell Lines and Skeletal Muscle from a DM1 Mouse Model
in:
International Journal of Molecular Sciences
| 2023
von
Nafisa Neault
|
Aymeric Ravel-Chapuis
|
Stephen D. Baird
| +8
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4
Lipidomics—Paving the Road towards Better Insight and Precision Medicine in Rare Metabolic Diseases
in:
International Journal of Molecular Sciences
| 2023
von
Martina Zandl-Lang
|
Barbara Plecko
|
Harald Köfeler
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5
Prioritization of New Candidate Genes for Rare Genetic Diseases by a Disease-Aware Evaluation of Heterogeneous Molecular Networks
in:
International Journal of Molecular Sciences
| 2023
von
Lorena de la Fuente
|
Marta Del Pozo-Valero
|
Irene Perea-Romero
| +5
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6
The Magic of Proteases: From a Procoagulant and Anticoagulant Factor V to an Equitable Treatment of Its Inherited Deficiency
in:
International Journal of Molecular Sciences
| 2023
von
Juan A. De Pablo-Moreno
|
Andrea Miguel-Batuecas
|
María de Sancha
| +1
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7
CAR-T State of the Art and Future Challenges, A Regulatory Perspective
in:
International Journal of Molecular Sciences
| 2023
von
Lorenzo Giorgioni
|
Alessandra Ambrosone
|
Maria Francesca Cometa
| +2
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8
Natural Compound Boldine Lessens Myotonic Dystrophy Type 1 Phenotypes in DM1 Drosophila Models, Patient-Derived Cell Lines, and HSA
in:
International Journal of Molecular Sciences
| 2023
von
Mari Carmen Álvarez-Abril
|
Irma García-Alcover
|
Jordi Colonques-Bellmunt
| +4
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9
A Rare Skeletal Disorder, Fibrous Dysplasia: A Review of Its Pathogenesis and Therapeutic Prospects
in:
International Journal of Molecular Sciences
| 2023
von
Ha-Young Kim
|
Jung-Hee Shim
|
Chan-Yeong Heo
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10
Co-Occurrence of Congenital Aniridia Due to Nonsense
in:
International Journal of Molecular Sciences
| 2023
von
Tatyana A. Vasilyeva
|
Natella V. Sukhanova
|
Andrey V. Marakhonov
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pseudoxanthoma elasticum
2
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2
transcriptomics
2
zebrafish
1
22q11.2 region
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Erscheinungszeitraum
39
2020-
8
2010-2019
Erscheinungsjahr(e)
Von:
Bis:
Sprache
47
Englisch
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