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PubPharm (15)
1
Cell-mediated exon skipping normalizes dystrophin expression and muscle function in a new mouse model of Duchenne Muscular Dystrophy
enthalten in:
EMBO molecular medicine
| 2024
von
Galli, F.
|
Bragg, L.
|
Rossi, M.
| +16
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2
Immortalized Canine Dystrophic Myoblast Cell Lines for Development of Peptide-Conjugated Splice-Switching Oligonucleotides
enthalten in:
Nucleic acid therapeutics
| 2021
von
Tone, Y.
|
Mamchaoui, K.
|
Tsoumpra, M.
| +12
Wird geladen...
3
Exons 45-55 Skipping Using Mutation-Tailored Cocktails of Antisense Morpholinos in the DMD Gene
enthalten in:
Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy
| 2019
von
Echigoya, Y.
|
Lim, K.
|
Melo, D.
| +11
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4
Reversible immortalisation enables genetic correction of human muscle progenitors and engineering of next-generation human artificial chromosomes for Duchenne muscular dystrophy
enthalten in:
EMBO molecular medicine
| 2018
von
Benedetti, S.
|
Uno, N.
|
Hoshiya, H.
| +18
Wird geladen...
5
Flow Cytometry-Defined CD49d Expression in Circulating T-Lymphocytes Is a Biomarker for Disease Progression in Duchenne Muscular Dystrophy
enthalten in:
Methods in molecular biology (Clifton, N.J.)
| 2018
von
Savino, W.
|
Pinto-Mariz, F.
|
Mouly, V.
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6
Quantitative Antisense Screening and Optimization for Exon 51 Skipping in Duchenne Muscular Dystrophy
enthalten in:
Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy
| 2017
von
Echigoya, Y.
|
Lim, K.
|
Trieu, N.
| +15
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7
Selection-free gene repair after adenoviral vector transduction of designer nucleases : rescue of dystrophin synthesis in DMD muscle cell populations
enthalten in:
Nucleic acids research
| 2016
von
Maggio, I.
|
Stefanucci, L.
|
Janssen, J.
| +4
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8
FUBP1 : a new protagonist in splicing regulation of the DMD gene
enthalten in:
Nucleic acids research
| 2015
von
Miro, J.
|
Laaref, A.
|
Rofidal, V.
| +8
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9
In silico screening based on predictive algorithms as a design tool for exon skipping oligonucleotides in Duchenne muscular dystrophy
enthalten in:
PloS one
| 2015
von
Echigoya, Y.
|
Mouly, V.
|
Garcia, L.
| +2
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10
Predictive markers of clinical outcome in the GRMD dog model of Duchenne muscular dystrophy
enthalten in:
Disease models & mechanisms
| 2014
von
Barthélémy, I.
|
Pinto-Mariz, F.
|
Yada, E.
| +8
CommentIn: Dis Model Mech. 2015 Mar;8(3):193-4. - PMID 25740329
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Disease models & mechanisms
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Human gene therapy
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Methods in molecular biology (Clifton, N.J.)
1
Nucleic acid therapeutics
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The Journal of clinical investigation
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Thema
Dystrophin
15
Journal Article
14
Research Support, Non-U.S. Gov't
4
Morpholinos
3
Biomarkers
3
DMD
3
DNA-Binding Proteins
3
Duchenne muscular dystrophy
3
Oligonucleotides, Antisense
2
BMD
2
Becker muscular dystrophy
2
DMD protein, human
2
EC 3.1.-
2
Endonucleases
2
Peptides
2
Rag2 protein, mouse
2
Research Support, N.I.H., Extramural
2
Research Support, U.S. Gov't, Non-P.H.S.
2
exon skipping
2
phosphorodiamidate morpholino oligomer
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Erscheinungszeitraum
2
2020-
11
2010-2019
2
2000-2009
Erscheinungsjahr(e)
Von:
Bis:
Sprache
15
Englisch
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