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journalStr:"Molecular therapy"
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PubPharm (8)
1
CRISPR/Cas9-Induced (CTG⋅CAG)n Repeat Instability in the Myotonic Dystrophy Type 1 Locus: Implications for Therapeutic Genome Editing
enthalten in:
Molecular therapy
| 2017
von
van Agtmaal, E.
|
André, L.
|
Willemse, M.
| +9
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2
Autologous Myoblast Transplantation for Oculopharyngeal Muscular Dystrophy: a Phase I/Iia Clinical Study
enthalten in:
Molecular therapy
| 2014
von
Périé, S.
|
Trollet, C.
|
Mouly, V.
| +10
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3
The Rag2–Il2rb–Dmd– Mouse: a Novel Dystrophic and Immunodeficient Model to Assess Innovating Therapeutic Strategies for Muscular Dystrophies
enthalten in:
Molecular therapy
| 2013
von
Vallese, D.
|
Negroni, E.
|
Duguez, S.
| +9
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4
Reading Frame Correction by Targeted Genome Editing Restores Dystrophin Expression in Cells From Duchenne Muscular Dystrophy Patients
enthalten in:
Molecular therapy
| 2013
von
Ousterout, D.
|
Perez-Pinera, P.
|
Thakore, P.
| +7
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5
Proinflammatory Macrophages Enhance the Regenerative Capacity of Human Myoblasts by Modifying Their Kinetics of Proliferation and Differentiation
enthalten in:
Molecular therapy
| 2012
von
Bencze, M.
|
Negroni, E.
|
Vallese, D.
| +10
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6
Slowing Down Differentiation of Engrafted Human Myoblasts Into Immunodeficient Mice Correlates With Increased Proliferation and Migration
enthalten in:
Molecular therapy
| 2012
von
Riederer, I.
|
Negroni, E.
|
Bencze, M.
| +7
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7
In Vivo Myogenic Potential of Human CD133+ Muscle-derived Stem Cells: A Quantitative Study
enthalten in:
Molecular therapy
| 2009
von
Negroni, E.
|
Riederer, I.
|
Chaouch, S.
| +6
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8
Quantitative Antisense Screening and Optimization for Exon 51 Skipping in Duchenne Muscular Dystrophy
enthalten in:
Molecular therapy
von
Echigoya, Y.
|
Lim, K.
|
Trieu, N.
| +15
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Molecular therapy
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1
Duchenne muscular dystrophy
1
Exondys 51
1
antisense morpholino
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drisapersen
1
eteplirsen
1
exon skipping
1
hDMD/Dmd-null mice
1
machine learning
1
mdx52 mice
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Erscheinungszeitraum
6
2010-2019
1
2000-2009
Erscheinungsjahr(e)
Von:
Bis:
Sprache
2
Englisch
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