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PubPharm (9)
1
Safety and effectiveness of ataluren in patients with nonsense mutation DMD in the STRIDE Registry compared with the CINRG Duchenne Natural History Study (2015-2022) : 2022 interim analysis
enthalten in:
Journal of neurology
| 2023
von
Mercuri, E.
|
Osorio, A.
|
Muntoni, F.
| +14
ErratumIn: J Neurol. 2023 Sep;270(9):4583. - PMID 37460854
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2
Ataluren delays loss of ambulation and respiratory decline in nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy patients
enthalten in:
Journal of comparative effectiveness research
| 2022
von
McDonald, C.
|
Muntoni, F.
|
Penematsa, V.
| +36
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3
Meta-analyses of ataluren randomized controlled trials in nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy
enthalten in:
Journal of comparative effectiveness research
| 2020
von
Campbell, C.
|
Barohn, R.
|
Bertini, E.
| +35
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4
Safety and effectiveness of ataluren : comparison of results from the STRIDE Registry and CINRG DMD Natural History Study
enthalten in:
Journal of comparative effectiveness research
| 2020
von
Mercuri, E.
|
Muntoni, F.
|
Osorio, A.
| +14
CommentIn: Pediatr Neurol Briefs. 2020 Dec 04;34:12. - PMID 33304086
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5
Assessment of Treatment Effect With Multiple Outcomes in 2 Clinical Trials of Patients With Duchenne Muscular Dystrophy
enthalten in:
JAMA network open
| 2020
von
Li, D.
|
McDonald, C.
|
Elfring, G.
| +4
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6
Ataluren in patients with nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy (ACT DMD) : a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial
enthalten in:
Lancet (London, England)
| 2017
von
McDonald, C.
|
Campbell, C.
|
Torricelli, R.
| +72
CommentIn: Lancet. 2017 Sep 23;390(10101):1467-1468. - PMID 28728957
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7
Ataluren treatment of patients with nonsense mutation dystrophinopathy
enthalten in:
Muscle & nerve
| 2014
von
Bushby, K.
|
Finkel, R.
|
Wong, B.
| +132
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8
The 6-minute walk test and other clinical endpoints in duchenne muscular dystrophy : reliability, concurrent validity, and minimal clinically important differences from a multicenter study
enthalten in:
Muscle & nerve
| 2013
von
McDonald, C.
|
Henricson, E.
|
Abresch, R.
| +56
CommentIn: Muscle Nerve. 2013 Sep;48(3):315-7. - PMID 24038058
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9
The 6-minute walk test and other endpoints in Duchenne muscular dystrophy : longitudinal natural history observations over 48 weeks from a multicenter study
enthalten in:
Muscle & nerve
| 2013
von
McDonald, C.
|
Henricson, E.
|
Abresch, R.
| +56
CommentIn: Muscle Nerve. 2013 Sep;48(3):315-7. - PMID 24038058
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Duchenne muscular dystrophy
4
Research Support, N.I.H., Extramural
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Dystrophin
3
Research Support, U.S. Gov't, Non-P.H.S.
3
nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy
2
6-minute walk test
2
Clinical Trial, Phase III
2
STRIDE Registry
2
ambulation
2
dystrophin
2
efficacy
2
myometry
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Erscheinungszeitraum
5
2020-
4
2010-2019
Erscheinungsjahr(e)
Von:
Bis:
Sprache
9
Englisch
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