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PubPharm (24)
1
Safety and efficacy of givinostat in boys with Duchenne muscular dystrophy (EPIDYS) : a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial
enthalten in:
The Lancet. Neurology
| 2024
von
Mercuri, E.
|
Vilchez, J.
|
Boespflug-Tanguy, O.
| +25
ErratumIn: Lancet Neurol. 2024 Apr 18;:. - PMID 38643778
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2
Efficacy and Safety of Vamorolone Over 48 Weeks in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy : A Randomized Controlled Trial
enthalten in:
Neurology
| 2024
von
Dang, U.
|
Damsker, J.
|
Guglieri, M.
| +41
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3
Efficacy and Safety of Vamorolone vs Placebo and Prednisone Among Boys With Duchenne Muscular Dystrophy : A Randomized Clinical Trial
enthalten in:
JAMA neurology
| 2022
von
Guglieri, M.
|
Clemens, P.
|
Perlman, S.
| +43
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4
Quantitative magnetic resonance imaging measures as biomarkers of disease progression in boys with Duchenne muscular dystrophy : a phase 2 trial of domagrozumab
enthalten in:
Journal of neurology
| 2022
von
Sherlock, S.
|
Palmer, J.
|
Wagner, K.
| +13
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5
Effect of Different Corticosteroid Dosing Regimens on Clinical Outcomes in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy : A Randomized Clinical Trial
enthalten in:
JAMA
| 2022
von
Guglieri, M.
|
Bushby, K.
|
McDermott, M.
| +61
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6
Repeated intravenous cardiosphere-derived cell therapy in late-stage Duchenne muscular dystrophy (HOPE-2) : a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2 trial
enthalten in:
Lancet (London, England)
| 2022
von
McDonald, C.
|
Marbán, E.
|
Hendrix, S.
| +54
CommentIn: Lancet. 2022 Mar 12;399(10329):1024-1025. - PMID 35279246
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7
A Combined Prospective and Retrospective Comparison of Long-Term Functional Outcomes Suggests Delayed Loss of Ambulation and Pulmonary Decline with Long-Term Eteplirsen Treatment
enthalten in:
Journal of neuromuscular diseases
| 2022
von
Mitelman, O.
|
Abdel-Hamid, H.
|
Byrne, B.
| +15
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8
A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Global Phase 3 Study of Edasalonexent in Pediatric Patients with Duchenne Muscular Dystrophy : Results of the PolarisDMD Trial
enthalten in:
Journal of neuromuscular diseases
| 2021
von
Finkel, R.
|
McDonald, C.
|
Lee Sweeney, H.
| +24
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9
Safety, Tolerability, and Efficacy of Viltolarsen in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 53 Skipping : A Phase 2 Randomized Clinical Trial
enthalten in:
JAMA neurology
| 2020
von
Clemens, P.
|
Rao, V.
|
Connolly, A.
| +11
ErratumIn: JAMA Neurol. 2020 Aug 1;77(8):1040. - PMID 32539096
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10
Randomized phase 2 trial and open-label extension of domagrozumab in Duchenne muscular dystrophy
enthalten in:
Neuromuscular disorders : NMD
| 2020
von
Wagner, K.
|
Abdel-Hamid, H.
|
Mah, J.
| +21
ErratumIn: Neuromuscul Disord. 2021 Feb;31(2):167-168. - PMID 33451933
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Research Support, N.I.H., Extramural
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Erscheinungszeitraum
12
2020-
12
2010-2019
Erscheinungsjahr(e)
Von:
Bis:
Sprache
24
Englisch
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