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PubPharm (4)
1
A Compensatory U1snRNA Partially Rescues FAH Splicing and Protein Expression in a Splicing-Defective Mouse Model of Tyrosinemia Type I
in:
International Journal of Molecular Sciences
| 2020
von
Dario Balestra
|
Daniela Scalet
|
Mattia Ferrarese
| +9
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2
An Exon-Specific Small Nuclear U1 RNA (ExSpeU1) Improves Hepatic OTC Expression in a Splicing-Defective
in:
International Journal of Molecular Sciences
| 2020
von
Dario Balestra
|
Mattia Ferrarese
|
Silvia Lombardi
| +6
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3
An Altered Splicing Registry Explains the Differential ExSpeU1-Mediated Rescue of Splicing Mutations Causing Haemophilia A
in:
Frontiers in Genetics
| 2019
von
Dario Balestra
|
Iva Maestri
|
Alessio Branchini
| +3
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4
Transposon-mediated Generation of Cellular and Mouse Models of Splicing Mutations to Assess the Efficacy of snRNA-based Therapeutics
in:
Molecular Therapy: Nucleic Acids
| 2016
von
Elena Barbon
|
Mattia Ferrarese
|
Laetitia van Wittenberghe
| +6
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International Journal of Molecular Sciences
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Frontiers in Genetics
1
Molecular Therapy: Nucleic Acids
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Erscheinungszeitraum
2
2020-
2
2010-2019
Erscheinungsjahr(e)
Von:
Bis:
Sprache
4
Englisch
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