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PubPharm (17)
1
Safety and efficacy of givinostat in boys with Duchenne muscular dystrophy (EPIDYS) : a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial
enthalten in:
The Lancet. Neurology
| 2024
von
Mercuri, E.
|
Vilchez, J.
|
Boespflug-Tanguy, O.
| +25
ErratumIn: Lancet Neurol. 2024 Apr 18;:. - PMID 38643778
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2
Efficacy and Safety of Vamorolone Over 48 Weeks in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy : A Randomized Controlled Trial
enthalten in:
Neurology
| 2024
von
Dang, U.
|
Damsker, J.
|
Guglieri, M.
| +41
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3
Understanding the experiences of lung volume recruitment among boys with Duchenne muscular dystrophy : A multicenter qualitative study
enthalten in:
Pediatric pulmonology
| 2023
von
Katz, S.
|
Blinder, H.
|
Newhook, D.
| +10
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4
Dual-energy X-ray absorptiometry measures of lean body mass as a biomarker for progression in boys with Duchenne muscular dystrophy
enthalten in:
Scientific reports
| 2022
von
Sherlock, S.
|
Palmer, J.
|
Wagner, K.
| +8
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5
Efficacy and Safety of Vamorolone vs Placebo and Prednisone Among Boys With Duchenne Muscular Dystrophy : A Randomized Clinical Trial
enthalten in:
JAMA neurology
| 2022
von
Guglieri, M.
|
Clemens, P.
|
Perlman, S.
| +43
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6
Routine lung volume recruitment in boys with Duchenne muscular dystrophy : a randomised clinical trial
enthalten in:
Thorax
| 2022
von
Katz, S.
|
Mah, J.
|
McMillan, H.
| +16
CommentIn: Thorax. 2022 Aug;77(8):743-744. - PMID 35470244
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7
Quantitative magnetic resonance imaging measures as biomarkers of disease progression in boys with Duchenne muscular dystrophy : a phase 2 trial of domagrozumab
enthalten in:
Journal of neurology
| 2022
von
Sherlock, S.
|
Palmer, J.
|
Wagner, K.
| +13
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8
Effect of Different Corticosteroid Dosing Regimens on Clinical Outcomes in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy : A Randomized Clinical Trial
enthalten in:
JAMA
| 2022
von
Guglieri, M.
|
Bushby, K.
|
McDermott, M.
| +61
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9
Reldesemtiv in Patients with Spinal Muscular Atrophy : a Phase 2 Hypothesis-Generating Study
enthalten in:
Neurotherapeutics : the journal of the American Society for Experimental NeuroTherapeutics
| 2021
von
Rudnicki, S.
|
Andrews, J.
|
Duong, T.
| +20
ErratumIn: Neurotherapeutics. 2021 Jul;18(3):2130. - PMID 34731415
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10
Safety, Tolerability, and Efficacy of Viltolarsen in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 53 Skipping : A Phase 2 Randomized Clinical Trial
enthalten in:
JAMA neurology
| 2020
von
Clemens, P.
|
Rao, V.
|
Connolly, A.
| +11
ErratumIn: JAMA Neurol. 2020 Aug 1;77(8):1040. - PMID 32539096
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Neurotherapeutics : the journal of the American...
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Research Support, N.I.H., Extramural
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516MD5WQ24
2
Adrenal Cortex Hormones
2
Antibodies, Monoclonal, Humanized
2
Clinical Trial, Phase III
2
Codon, Nonsense
2
K16AME9I3V
2
Myostatin
2
Oxadiazoles
2
Pregnenediones
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Erscheinungszeitraum
11
2020-
5
2010-2019
1
2000-2009
Erscheinungsjahr(e)
Von:
Bis:
Sprache
17
Englisch
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