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PubPharm (9)
1
Efficacy and Safety of Viltolarsen in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy : Results From the Phase 2, Open-Label, 4-Year Extension Study
enthalten in:
Journal of neuromuscular diseases
| 2023
von
Clemens, P.
|
Rao, V.
|
Connolly, A.
| +8
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2
Long-Term Functional Efficacy and Safety of Viltolarsen in Patients with Duchenne Muscular Dystrophy
enthalten in:
Journal of neuromuscular diseases
| 2022
von
Clemens, P.
|
Rao, V.
|
Connolly, A.
| +8
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3
The CINRG Becker Natural History Study : Baseline characteristics
enthalten in:
Muscle & nerve
| 2020
von
Clemens, P.
|
Niizawa, G.
|
Feng, J.
| +24
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4
Safety, Tolerability, and Efficacy of Viltolarsen in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 53 Skipping : A Phase 2 Randomized Clinical Trial
enthalten in:
JAMA neurology
| 2020
von
Clemens, P.
|
Rao, V.
|
Connolly, A.
| +11
ErratumIn: JAMA Neurol. 2020 Aug 1;77(8):1040. - PMID 32539096
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5
An Overview of Recent Therapeutics Advances for Duchenne Muscular Dystrophy
enthalten in:
Methods in molecular biology (Clifton, N.J.)
| 2018
von
Mah, J.
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6
Ataluren in patients with nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy (ACT DMD) : a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial
enthalten in:
Lancet (London, England)
| 2017
von
McDonald, C.
|
Campbell, C.
|
Torricelli, R.
| +72
CommentIn: Lancet. 2017 Sep 23;390(10101):1467-1468. - PMID 28728957
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7
Discovery of serum protein biomarkers in the mdx mouse model and cross-species comparison to Duchenne muscular dystrophy patients
enthalten in:
Human molecular genetics
| 2014
von
Hathout, Y.
|
Marathi, R.
|
Rayavarapu, S.
| +13
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8
Ataluren treatment of patients with nonsense mutation dystrophinopathy
enthalten in:
Muscle & nerve
| 2014
von
Bushby, K.
|
Finkel, R.
|
Wong, B.
| +132
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9
A population-based study of dystrophin mutations in Canada
enthalten in:
The Canadian journal of neurological sciences. Le journal canadien des sciences neurologiques
| 2011
von
Mah, J.
|
Selby, K.
|
Campbell, C.
| +10
CommentIn: Can J Neurol Sci. 2011 May;38(3):387. - PMID 21515491
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Dystrophin
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Journal Article
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Duchenne muscular dystrophy
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Research Support, N.I.H., Extramural
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K16AME9I3V
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Oligonucleotides
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Randomized Controlled Trial
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Research Support, Non-U.S. Gov't
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SXA7YP6EKX
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Clinical Trial, Phase II
2
Codon, Nonsense
2
Oligonucleotides, Antisense
2
clinical efficacy
2
dystrophin
2
exon skipping
1
AIW6036FAS
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Erscheinungszeitraum
4
2020-
5
2010-2019
Erscheinungsjahr(e)
Von:
Bis:
Sprache
9
Englisch
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