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PubPharm (8)
1
Efficacy and Safety of Viltolarsen in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy : Results From the Phase 2, Open-Label, 4-Year Extension Study
enthalten in:
Journal of neuromuscular diseases
| 2023
von
Clemens, P.
|
Rao, V.
|
Connolly, A.
| +8
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2
Quantitative magnetic resonance imaging measures as biomarkers of disease progression in boys with Duchenne muscular dystrophy : a phase 2 trial of domagrozumab
enthalten in:
Journal of neurology
| 2022
von
Sherlock, S.
|
Palmer, J.
|
Wagner, K.
| +13
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3
Novel approaches to analysis of the North Star Ambulatory Assessment (NSAA) in Duchenne muscular dystrophy (DMD) : Observations from a phase 2 trial
enthalten in:
PloS one
| 2022
von
Muntoni, F.
|
Guglieri, M.
|
Mah, J.
| +9
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4
Reldesemtiv in Patients with Spinal Muscular Atrophy : a Phase 2 Hypothesis-Generating Study
enthalten in:
Neurotherapeutics : the journal of the American Society for Experimental NeuroTherapeutics
| 2021
von
Rudnicki, S.
|
Andrews, J.
|
Duong, T.
| +20
ErratumIn: Neurotherapeutics. 2021 Jul;18(3):2130. - PMID 34731415
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5
Efficacy and safety of vamorolone in Duchenne muscular dystrophy: An 18-month interim analysis of a non-randomized open-label extension study
enthalten in:
PLoS medicine
| 2020
von
Smith, E.
|
Conklin, L.
|
Hoffman, E.
| +24
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6
Safety, Tolerability, and Efficacy of Viltolarsen in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 53 Skipping : A Phase 2 Randomized Clinical Trial
enthalten in:
JAMA neurology
| 2020
von
Clemens, P.
|
Rao, V.
|
Connolly, A.
| +11
ErratumIn: JAMA Neurol. 2020 Aug 1;77(8):1040. - PMID 32539096
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7
Randomized phase 2 trial and open-label extension of domagrozumab in Duchenne muscular dystrophy
enthalten in:
Neuromuscular disorders : NMD
| 2020
von
Wagner, K.
|
Abdel-Hamid, H.
|
Mah, J.
| +21
ErratumIn: Neuromuscul Disord. 2021 Feb;31(2):167-168. - PMID 33451933
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8
Phase IIa trial in Duchenne muscular dystrophy shows vamorolone is a first-in-class dissociative steroidal anti-inflammatory drug
enthalten in:
Pharmacological research
| 2018
von
Conklin, L.
|
Damsker, J.
|
Hoffman, E.
| +29
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Journal Article
5
Research Support, Non-U.S. Gov't
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Multicenter Study
4
Randomized Controlled Trial
3
Duchenne muscular dystrophy
3
Research Support, N.I.H., Extramural
2
516MD5WQ24
2
Antibodies, Monoclonal, Humanized
2
Biomarkers
2
Dystrophin
2
Glucocorticoids
2
Oligonucleotides
2
Pregnadienediols
2
Research Support, U.S. Gov't, Non-P.H.S.
2
SXA7YP6EKX
2
VBP15 compound
2
domagrozumab
2
viltolarsen
1
4-stair climb
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Erscheinungszeitraum
7
2020-
1
2010-2019
Erscheinungsjahr(e)
Von:
Bis:
Sprache
8
Englisch
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