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PubPharm (49)
1
Safety and efficacy of givinostat in boys with Duchenne muscular dystrophy (EPIDYS) : a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial
enthalten in:
The Lancet. Neurology
| 2024
von
Mercuri, E.
|
Vilchez, J.
|
Boespflug-Tanguy, O.
| +25
ErratumIn: Lancet Neurol. 2024 Apr 18;:. - PMID 38643778
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2
Efficacy and Safety of Vamorolone Over 48 Weeks in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy : A Randomized Controlled Trial
enthalten in:
Neurology
| 2024
von
Dang, U.
|
Damsker, J.
|
Guglieri, M.
| +41
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3
A Study on the Incidence and Prevalence of 5q Spinal Muscular Atrophy in Canada Using Multiple Data Sources
enthalten in:
The Canadian journal of neurological sciences. Le journal canadien des sciences neurologiques
| 2024
von
Price, T.
|
Hodgkinson, V.
|
Westbury, G.
| +7
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4
Alberta Spinal Muscular Atrophy Newborn Screening-Results from Year 1 Pilot Project
enthalten in:
International journal of neonatal screening
| 2023
von
Niri, F.
|
Nicholls, J.
|
Baptista Wyatt, K.
| +11
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5
Understanding the experiences of lung volume recruitment among boys with Duchenne muscular dystrophy : A multicenter qualitative study
enthalten in:
Pediatric pulmonology
| 2023
von
Katz, S.
|
Blinder, H.
|
Newhook, D.
| +10
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6
Efficacy and Safety of Viltolarsen in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy : Results From the Phase 2, Open-Label, 4-Year Extension Study
enthalten in:
Journal of neuromuscular diseases
| 2023
von
Clemens, P.
|
Rao, V.
|
Connolly, A.
| +8
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7
Understanding the experiences of lung volume recruitment among boys with Duchenne muscular dystrophy : A multicenter qualitative study
enthalten in:
Pediatric Pulmonology
| 2023
von
Katz, S.
|
Blinder, H.
|
Newhook, D.
| +10
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8
Corneal nerve and nerve conduction abnormalities in children with type 1 diabetes
enthalten in:
Pediatric diabetes
| 2022
von
Pacaud, D.
|
Romanchuk, K.
|
Virtanen, H.
| +6
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9
Machine learning classification of multiple sclerosis in children using optical coherence tomography
enthalten in:
Multiple sclerosis (Houndmills, Basingstoke, England)
| 2022
von
Ciftci Kavaklioglu, B.
|
Erdman, L.
|
Goldenberg, A.
| +15
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10
Dual-energy X-ray absorptiometry measures of lean body mass as a biomarker for progression in boys with Duchenne muscular dystrophy
enthalten in:
Scientific reports
| 2022
von
Sherlock, S.
|
Palmer, J.
|
Wagner, K.
| +8
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46
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4
Journal of neurology
4
Neurotherapeutics
3
Neurology
3
Neuromuscular disorders : NMD
2
JAMA network open
2
JAMA neurology
2
Journal of comparative effectiveness research
2
Journal of neuromuscular diseases
2
Multiple sclerosis and related disorders
2
Neurotherapeutics : the journal of the American...
2
The Canadian journal of neurological sciences. ...
1
American Journal of Medical Genetics Part C: Se...
1
American journal of human genetics
1
American journal of medical genetics. Part A
1
Diabetes care
1
European journal of human genetics : EJHG
1
International journal of neonatal screening
1
JAMA
1
Journal of medical economics
1
Journal of personalized medicine
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Thema
37
Journal Article
21
Research Support, Non-U.S. Gov't
12
Duchenne muscular dystrophy
12
Research Support, N.I.H., Extramural
11
Randomized Controlled Trial
8
Multicenter Study
7
Biomarkers
7
Clinical Trial, Phase II
5
Neuromuscular disease
5
Prednisone
5
Research Support, U.S. Gov't, Non-P.H.S.
5
VB0R961HZT
4
Domagrozumab
4
Dystrophin
4
Glucocorticoids
4
Imaging
4
MRI
3
Adrenal Cortex Hormones
3
Oligonucleotides
3
Pregnadienediols
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Erscheinungszeitraum
2020-
3
2024
4
2023
16
2022
16
2021
10
2020
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Erscheinungsjahr(e)
Von:
Bis:
Sprache
47
Englisch
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