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PubPharm (3)
1
Development of Assays to Measure GNE Gene Potency and Gene Replacement in Skeletal Muscle
enthalten in:
Journal of neuromuscular diseases
| 2023
von
Zygmunt, D.
|
Lam, P.
|
Ashbrook, A.
| +4
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2
Meeting Report : 2022 Muscular Dystrophy Association Summit on 'Safety and Challenges in Gene Transfer Therapy'
enthalten in:
Journal of neuromuscular diseases
| 2023
von
Lek, A.
|
Atas, E.
|
Hesterlee, S.
| +2
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3
The Muscular Dystrophy Association's neuroMuscular ObserVational Research Data Hub (MOVR) : Design, Methods, and Initial Observations
enthalten in:
Journal of neuromuscular diseases
| 2023
von
Kilroy, E.
|
Burris, R.
|
Javelosa, E.
| +5
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Zeitschrift: Journal of neuromuscular diseases
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Journal of neuromuscular diseases
Thema
3
Journal Article
1
AAV
1
Becker muscular dystrophy
1
Duchenne muscular dystrophy
1
GNE myopathy
1
GZP2782OP0
1
N-Acetylneuraminic Acid
1
Neuromuscular diseases
1
Pompe disease
1
amyotrophic lateral sclerosis
1
facioscapulohumeral muscular dystrophy
1
gene therapy
1
limb girdle muscular dystrophy
1
muscular dystrophies
1
muscular dystrophy
1
registries
1
sialic acid
1
spinal muscular atrophy
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Bis:
Sprache
3
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