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PubPharm (7)
1
Findings from the Longitudinal CINRG Becker Natural History Study
enthalten in:
Journal of neuromuscular diseases
| 2024
von
Clemens, P.
|
Gordish-Dressman, H.
|
Niizawa, G.
| +17
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2
The Early Care (0-3 Years) In Duchenne Muscular Dystrophy Meeting Report
enthalten in:
Journal of neuromuscular diseases
| 2024
von
Armstrong, N.
|
Apkon, S.
|
Berggren, K.
| +11
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3
Longitudinal Assessment of Timed Function Tests in Ambulatory Individuals with SMA Treated with Nusinersen
enthalten in:
Journal of neuromuscular diseases
| 2023
von
Krosschell, K.
|
Brown, L.
|
Hoffman, K.
| +9
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4
Intrathecal Onasemnogene Abeparvovec for Sitting, Nonambulatory Patients with Spinal Muscular Atrophy : Phase I Ascending-Dose Study (STRONG)
enthalten in:
Journal of neuromuscular diseases
| 2023
von
Finkel, R.
|
Darras, B.
|
Mendell, J.
| +14
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5
INCEPTUS Natural History, Run-in Study for Gene Replacement Clinical Trial in X-Linked Myotubular Myopathy
enthalten in:
Journal of neuromuscular diseases
| 2022
von
Dowling, J.
|
Müller-Felber, W.
|
Smith, B.
| +33
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6
Revised Recommendations for the Treatment of Infants Diagnosed with Spinal Muscular Atrophy Via Newborn Screening Who Have 4 Copies of SMN2
enthalten in:
Journal of neuromuscular diseases
| 2020
von
Glascock, J.
|
Sampson, J.
|
Connolly, A.
| +11
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7
Treatment Algorithm for Infants Diagnosed with Spinal Muscular Atrophy through Newborn Screening
enthalten in:
Journal of neuromuscular diseases
| 2018
von
Glascock, J.
|
Sampson, J.
|
Haidet-Phillips, A.
| +12
CommentIn: Pediatr Neurol Briefs. 2019 Dec 31;33:5. - PMID 31929716
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Journal of neuromuscular diseases
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Journal Article
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Oligonucleotides
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SMN2 protein, human
2
Survival of Motor Neuron 2 Protein
2
nusinersen
2
spinal muscular atrophy
1
10-meter walk/run test (10MWRT)
1
6-minute walk test (6MWT)
1
Adeno-associated virus
1
Adrenal Cortex Hormones
1
Compound motor action potential (CMAP)
1
Congress
1
Duchenne muscular dystrophy
1
Hammersmith Functional Motor Scale Expanded
1
Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HF...
1
Letter
1
Multicenter Study
1
Muscular dystrophies
1
Newborn screening
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Erscheinungszeitraum
6
2020-
1
2010-2019
Erscheinungsjahr(e)
Von:
Bis:
Sprache
7
Englisch
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