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topic_facet:"Elosulfase alfa"
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PubPharm (4)
1
Elosulfase alfa in the treatment of mucopolysaccharidosis type IVA : insights from the first managed access agreement
enthalten in:
Orphanet journal of rare diseases
| 2021
von
Stevens, B.
|
Kenny, T.
|
Thomas, S.
| +3
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2
Elosulfase alfa in the treatment of mucopolysaccharidosis type IVA: insights from the first managed access agreement
enthalten in:
Orphanet journal of rare diseases
| 2021
von
Stevens, B.
|
Kenny, T.
|
Thomas, S.
| +3
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3
Impact of long-term elosulfase alfa treatment on clinical and patient-reported outcomes in patients with mucopolysaccharidosis type IVA : results from a Managed Access Agreement in England
enthalten in:
Orphanet journal of rare diseases
| 2021
von
Cleary, M.
|
Davison, J.
|
Gould, R.
| +9
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4
Impact of long-term elosulfase alfa treatment on clinical and patient-reported outcomes in patients with mucopolysaccharidosis type IVA: results from a Managed Access Agreement in England
enthalten in:
Orphanet journal of rare diseases
| 2021
von
Cleary, M.
|
Davison, J.
|
Gould, R.
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Zeitschriftentitel
4
Orphanet journal of rare diseases
Thema
Elosulfase alfa
4
Managed access agreement
2
Chondroitinsulfatases
2
Clinical outcomes
2
EC 3.1.6.-
2
EC 3.1.6.4
2
Enzyme replacement therapy
2
GALNS protein, human
2
Journal Article
2
Morquio A
2
Mucopolysaccharidosis IVA
2
Mucopolysaccharidosis type IVA
2
Patient-reported outcomes
2
Research Support, Non-U.S. Gov't
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Von:
Bis:
Sprache
4
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