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journalStr:"Orphanet journal of rare diseases"
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PubPharm (7)
1
Lifetime impact of achondroplasia study in Europe (LIAISE) : findings from a multinational observational study
enthalten in:
Orphanet journal of rare diseases
| 2023
von
Maghnie, M.
|
Semler, O.
|
Guillen-Navarro, E.
| +23
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2
Lifetime impact of achondroplasia study in Europe (LIAISE): findings from a multinational observational study
enthalten in:
Orphanet journal of rare diseases
| 2023
von
Maghnie, M.
|
Semler, O.
|
Guillen-Navarro, E.
| +23
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3
Lifetime impact of achondroplasia study in Europe (LIAISE) : findings from a multinational observational study
enthalten in:
Orphanet journal of rare diseases
| 2023
von
Maghnie, M.
|
Semler, J.
|
Guillen-Navarro, E.
| +23
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4
Elosulfase alfa in the treatment of mucopolysaccharidosis type IVA : insights from the first managed access agreement
enthalten in:
Orphanet journal of rare diseases
| 2021
von
Stevens, B.
|
Kenny, T.
|
Thomas, S.
| +3
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5
Elosulfase alfa in the treatment of mucopolysaccharidosis type IVA: insights from the first managed access agreement
enthalten in:
Orphanet journal of rare diseases
| 2021
von
Stevens, B.
|
Kenny, T.
|
Thomas, S.
| +3
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6
Impact of long-term elosulfase alfa treatment on clinical and patient-reported outcomes in patients with mucopolysaccharidosis type IVA : results from a Managed Access Agreement in England
enthalten in:
Orphanet journal of rare diseases
| 2021
von
Cleary, M.
|
Davison, J.
|
Gould, R.
| +9
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7
Impact of long-term elosulfase alfa treatment on clinical and patient-reported outcomes in patients with mucopolysaccharidosis type IVA: results from a Managed Access Agreement in England
enthalten in:
Orphanet journal of rare diseases
| 2021
von
Cleary, M.
|
Davison, J.
|
Gould, R.
| +9
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Zeitschriftentitel
Orphanet journal of rare diseases
Thema
4
Elosulfase alfa
4
Managed access agreement
3
Journal Article
3
Research Support, Non-U.S. Gov't
2
Achondroplasia
2
Chondroitinsulfatases
2
Clinical outcomes
2
Disease burden
2
EC 3.1.6.-
2
EC 3.1.6.4
2
Enzyme replacement therapy
2
Fibroblast growth factor receptor 3 (FGFR3)
2
GALNS protein, human
2
Morquio A
2
Mucopolysaccharidosis IVA
2
Mucopolysaccharidosis type IVA
2
Natural history
2
Patient-reported outcomes
2
Skeletal dysplasia
1
Observational Study
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Erscheinungszeitraum
3
2023
4
2021
Erscheinungsjahr(e)
Von:
Bis:
Sprache
7
Englisch
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