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PubPharm (13)
1
Clinical Effectiveness of Newborn Screening for Spinal Muscular Atrophy : A Nonrandomized Controlled Trial
enthalten in:
JAMA pediatrics
| 2024
von
Schwartz, O.
|
Vill, K.
|
Pfaffenlehner, M.
| +139
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2
Troponin T is elevated in a relevant proportion of patients with 5q-associated spinal muscular atrophy
enthalten in:
Scientific reports
| 2024
von
Lapp, H.
|
Freigang, M.
|
Friese, J.
| +5
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3
5qSMA : standardised retrospective natural history assessment in 268 patients with four copies of SMN2
enthalten in:
Journal of neurology
| 2024
von
Vill, K.
|
Tacke, M.
|
König, A.
| +58
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4
Effect of nusinersen on motor, respiratory and bulbar function in early-onset spinal muscular atrophy
enthalten in:
Brain : a journal of neurology
| 2023
von
Pechmann, A.
|
Behrens, M.
|
Dörnbrack, K.
| +137
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5
Improvements in Walking Distance during Nusinersen Treatment - A Prospective 3-year SMArtCARE Registry Study
enthalten in:
Journal of neuromuscular diseases
| 2023
von
Pechmann, A.
|
Behrens, M.
|
Dörnbrack, K.
| +147
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6
Newbornscreening SMA - From Pilot Project to Nationwide Screening in Germany
enthalten in:
Journal of neuromuscular diseases
| 2023
von
Müller-Felber, W.
|
Blaschek, A.
|
Schwartz, O.
| +33
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7
Improvements in walking distance during nusinersen treatment : a prospective 3-year SMArtCARE registry study
enthalten in:
Journal of neuromuscular diseases
| 3 January 2023
von
Pechmann, A.
|
Behrens, M.
|
Dörnbrack, K.
| +46
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8
Newbornscreening SMA : from pilot project to nationwide screening in Germany
enthalten in:
Journal of neuromuscular diseases
| 3 January 2023
von
Müller-Felber, W.
|
Blaschek, A.
|
Schwartz, O.
| +33
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9
Improved upper limb function in non-ambulant children with SMA type 2 and 3 during nusinersen treatment : a prospective 3-years SMArtCARE registry study
enthalten in:
Orphanet journal of rare diseases
| 2022
von
Pechmann, A.
|
Behrens, M.
|
Dörnbrack, K.
| +144
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10
Improved upper limb function in non-ambulant children with SMA type 2 and 3 during nusinersen treatment: a prospective 3-years SMArtCARE registry study
enthalten in:
Orphanet journal of rare diseases
| 2022
von
Pechmann, A.
|
Behrens, M.
|
Dörnbrack, K.
| +43
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Journal of neuromuscular diseases
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Orphanet journal of rare diseases
1
Brain : a journal of neurology
1
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1
JAMA pediatrics
1
Journal of neurology
1
Scientific reports
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Thema
9
Journal Article
7
Spinal muscular atrophy
4
5Z9SP3X666
4
SMArtCARE
4
nusinersen
3
Later-onset
3
Nusinersen
3
Research Support, Non-U.S. Gov't
3
Sitter
2
Biomarkers
2
Oligonucleotides
2
SMA
2
spinal muscular atrophy
1
5q-SMA
1
AAV9
1
Age of onset
1
Biological Products
1
Cathepsin D
1
EC 3.4.23.5
1
Molecular therapies
Alle anzeigen ...
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Erscheinungszeitraum
3
2024
5
2023
4
2022
1
2021
Erscheinungsjahr(e)
Von:
Bis:
Sprache
13
Englisch
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