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PubPharm (175)
21
Meta-analyses of deflazacort versus prednisone/prednisolone in patients with nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy
enthalten in:
Journal of comparative effectiveness research
| 2021
von
Shieh, P.
|
Elfring, G.
|
Trifillis, P.
| +111
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22
Health related quality of life in young, steroid-naïve boys with Duchenne muscular dystrophy
enthalten in:
Neuromuscular disorders : NMD
| 2021
von
Campbell, C.
|
McColl, E.
|
McDermott, M.
| +45
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23
Health Profile of Preterm Males With Duchenne Muscular Dystrophy
enthalten in:
Journal of child neurology
| 2021
von
Soim, A.
|
Wallace, B.
|
Whitehead, N.
| +5
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24
Characteristics of Clinical Trial Participants with Duchenne Muscular Dystrophy : Data from the Muscular Dystrophy Surveillance, Tracking, and Research Network (MD STARnet)
enthalten in:
Children (Basel, Switzerland)
| 2021
von
Mathews, K.
|
Conway, K.
|
Gedlinske, A.
| +6
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25
Long-term efficacy and safety of dichlorphenamide for treatment of primary periodic paralysis
enthalten in:
Muscle & nerve
| 2021
von
Sansone, V.
|
Johnson, N.
|
Hanna, M.
| +5
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26
Time is muscle : A recommendation for early treatment for preterm infants with spinal muscular atrophy
enthalten in:
Muscle & nerve
| 2021
von
Lee, B.
|
Waldrop, M.
|
Connolly, A.
| +1
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27
Achieving Life Milestones in Duchenne/Becker Muscular Dystrophy : A Retrospective Analysis
enthalten in:
Neurology. Clinical practice
| 2021
von
Donaldson, A.
|
Guntrum, D.
|
Ciafaloni, E.
| +1
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28
The Spinal Muscular Atrophy Health Index : A novel outcome for measuring how a patient feels and functions
enthalten in:
Muscle & nerve
| 2021
von
Zizzi, C.
|
Luebbe, E.
|
Mongiovi, P.
| +10
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29
Association of genetic mutations and loss of ambulation in childhood-onset dystrophinopathy
enthalten in:
Muscle & nerve
| 2021
von
Haber, G.
|
Conway, K.
|
Paramsothy, P.
| +19
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30
Open-Label Evaluation of Eteplirsen in Patients with Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 51 Skipping : PROMOVI Trial
enthalten in:
Journal of neuromuscular diseases
| 2021
von
McDonald, C.
|
Shieh, P.
|
Abdel-Hamid, H.
| +12
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