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PubPharm (2)
1
Lentiviral Gene Therapy for Mucopolysaccharidosis II with Tagged Iduronate 2-Sulfatase Prevents Life-Threatening Pathology in Peripheral Tissues But Fails to Correct Cartilage
enthalten in:
Human gene therapy
| 2024
von
Catalano, F.
|
Vlaar, E.
|
Dammou, Z.
| +11
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2
Tagged IDS causes efficient and engraftment-independent prevention of brain pathology during lentiviral gene therapy for Mucopolysaccharidosis type II
enthalten in:
Molecular therapy. Methods & clinical development
| 2023
von
Catalano, F.
|
Vlaar, E.
|
Katsavelis, D.
| +12
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lentiviral gene therapy
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3402-98-0
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EC 3.1.6.13
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Hunter disease
1
Hunter syndrome
1
Iduronate Sulfatase
1
Iduronic Acid
1
Mucopolysaccharidosis type II
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macrophage engraftment
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microglia
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mucopolysaccharidosis type II
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1
transcytosis
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Erscheinungszeitraum
1
2024
1
2023
Erscheinungsjahr(e)
Von:
Bis:
Sprache
2
Englisch
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