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PubPharm (3)
1
Report on the workshop : Meaningful outcome measures for Duchenne muscular dystrophy, London, UK, 30-31 January 2017
enthalten in:
Neuromuscular disorders : NMD
| 2018
von
Straub, V.
|
Mercuri, E.
|
DMD outcome measure study group
| +28
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2
The TREAT-NMD advisory committee for therapeutics (TACT) : an innovative de-risking model to foster orphan drug development
enthalten in:
Orphanet journal of rare diseases
| 2015
von
Heslop, E.
|
Csimma, C.
|
Straub, V.
| +85
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3
A phase I trial of adeno-associated virus serotype 1-γ-sarcoglycan gene therapy for limb girdle muscular dystrophy type 2C
enthalten in:
Brain : a journal of neurology
| 2012
von
Herson, S.
|
Hentati, F.
|
Rigolet, A.
| +25
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Zeitschriftentitel
1
Brain : a journal of neurology
1
Neuromuscular disorders : NMD
1
Orphanet journal of rare diseases
Thema
Research Support, Non-U.S. Gov't
2
Journal Article
1
Clinical Trial, Phase I
1
Congress
1
Research Support, U.S. Gov't, Non-P.H.S.
1
Review
1
Sarcoglycans
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Erscheinungszeitraum
1
2018
1
2015
1
2012
Erscheinungsjahr(e)
Von:
Bis:
Sprache
3
Englisch
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