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PubPharm (194)
1
Management of Select Adverse Events Following Delandistrogene Moxeparvovec Gene Therapy for Patients With Duchenne Muscular Dystrophy
enthalten in:
Journal of neuromuscular diseases
| 2024
von
Zaidman, C.
|
Goedeker, N.
|
Aqul, A.
| +11
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2
Adaptive Long-Read Sequencing Reveals GGC Repeat Expansion in ZFHX3 Associated with Spinocerebellar Ataxia Type 4
enthalten in:
Movement disorders : official journal of the Movement Disorder Society
| 2024
von
Chen, Z.
|
Gustavsson, E.
|
Macpherson, H.
| +22
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3
Safety and efficacy of givinostat in boys with Duchenne muscular dystrophy (EPIDYS) : a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial
enthalten in:
The Lancet. Neurology
| 2024
von
Mercuri, E.
|
Vilchez, J.
|
Boespflug-Tanguy, O.
| +25
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4
Defining clinical endpoints in limb girdle muscular dystrophy : a GRASP-LGMD study
enthalten in:
BMC neurology
| 2024
von
Doody, A.
|
Alfano, L.
|
Diaz-Manera, J.
| +16
UpdateOf: Res Sq. 2023 Oct 06;:. - PMID 37886601
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5
Defining clinical endpoints in limb girdle muscular dystrophy: a GRASP-LGMD study
enthalten in:
BMC neurology
| 2024
von
Doody, A.
|
Alfano, L.
|
Diaz-Manera, J.
| +8
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6
Gastrointestinal and genitourinary symptoms in facioscapulohumeral muscular dystrophy : Prevalence and impact
enthalten in:
Muscle & nerve
| 2024
von
Cole, M.
|
Cooper, C.
|
Hanna, E.
| +3
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7
Propensity matched comparison of omaveloxolone treatment to Friedreich ataxia natural history data
enthalten in:
Annals of clinical and translational neurology
| 2024
von
Lynch, D.
|
Goldsberry, A.
|
Rummey, C.
| +14
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8
Prophylactic use of cardiac medications for delay of left ventricular dysfunction in Duchenne muscular dystrophy
enthalten in:
Birth defects research
| 2024
von
Conway, K.
|
Thomas, S.
|
Ciafaloni, E.
| +5
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9
Pain interference and fatigue in limb-girdle muscular dystrophy R9
enthalten in:
Neuromuscular disorders : NMD
| 2023
von
Reelfs, A.
|
Stephan, C.
|
Mockler, S.
| +3
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10
DMD Gene and Dystrophinopathy Phenotypes Associated With Mutations : A Systematic Review for Clinicians
enthalten in:
Journal of clinical neuromuscular disease
| 2023
von
Andrews, J.
|
Galindo, M.
|
Thomas, S.
| +2
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Neurology. Genetics
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Thema
108
Journal Article
42
Research Support, Non-U.S. Gov't
37
Research Support, N.I.H., Extramural
18
Duchenne muscular dystrophy
17
Research Support, U.S. Gov't, P.H.S.
12
Multicenter Study
10
Case Reports
9
146888-27-9
9
Dystroglycans
8
Becker muscular dystrophy
8
Dystrophin
8
EC 2.4.2.-
8
FKRP protein, human
8
Pentosyltransferases
8
Review
7
Randomized Controlled Trial
7
muscular dystrophy
6
Adrenal Cortex Hormones
6
Comparative Study
6
Dystroglycanopathy
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Erscheinungszeitraum
180
2000-
4
1900-1999
Erscheinungsjahr(e)
Von:
Bis:
Sprache
140
Englisch
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