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PubPharm (44)
1
Profilin1 is required for prevention of mitotic catastrophe in murine and human glomerular diseases
enthalten in:
The Journal of clinical investigation
| 2023
von
Tian, X.
|
Pedigo, C.
|
Li, K.
| +18
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2
Death after High-Dose rAAV9 Gene Therapy in a Patient with Duchenne's Muscular Dystrophy. Reply
enthalten in:
The New England journal of medicine
| 2023
von
Lek, A.
|
Keeler, A.
|
Flotte, T.
CommentOn: N Engl J Med. 2023 Sep 28;389(13):1203-1210. - PMID 37754285
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3
Deep Mutational Scanning in Disease-related Genes with Saturation Mutagenesis-Reinforced Functional Assays (SMuRF)
enthalten in:
bioRxiv.org
| 2023
von
Ma, K.
|
Ng, K.
|
Huang, S.
| +12
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4
Deep Mutational Scanning in Disease-related Genes with Saturation Mutagenesis-Reinforced Functional Assays (SMuRF)
enthalten in:
bioRxiv : the preprint server for biology
| 2023
von
Ma, K.
|
Ng, K.
|
Huang, S.
| +12
Wird geladen...
5
Death after High-Dose rAAV9 Gene Therapy in a Patient with Duchenne's Muscular Dystrophy
enthalten in:
The New England journal of medicine
| 2023
von
Lek, A.
|
Wong, B.
|
Keeler, A.
| +22
CommentIn: N Engl J Med. 2023 Dec 7;389(23):2210-2211. - PMID 38055267
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6
Compositions and methods for treating facioscapulohumeral dystrophy
enthalten in:
Europäisches Patentamt
| 2023
von
LEK ANGELA
|
KUNKEL LOUIS M
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7
Unexpected Death of a Duchenne Muscular Dystrophy Patient in an N-of-1 Trial of rAAV9-delivered CRISPR-transactivator
enthalten in:
bioRxiv.org
| 2023
von
Lek, A.
|
Wong, B.
|
Keeler, A.
| +22
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8
Flavones provide resistance to DUX4-induced toxicity via an mTor-independent mechanism
enthalten in:
Research square
| 2023
von
Cohen, J.
|
Huang, S.
|
Koczwara, K.
| +6
UpdateIn: Cell Death Dis. 2023 Nov 16;14(11):749. - PMID 37973788
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9
Development of Assays to Measure GNE Gene Potency and Gene Replacement in Skeletal Muscle
enthalten in:
Journal of neuromuscular diseases
| 2023
von
Zygmunt, D.
|
Lam, P.
|
Ashbrook, A.
| +4
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10
Meeting Report : 2022 Muscular Dystrophy Association Summit on 'Safety and Challenges in Gene Transfer Therapy'
enthalten in:
Journal of neuromuscular diseases
| 2023
von
Lek, A.
|
Atas, E.
|
Hesterlee, S.
| +2
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Europäisches Patentamt
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BMC evolutionary biology
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Journal of neuromuscular diseases
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Trends in molecular medicine
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Journal of neuropathology and experimental neur...
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Proteomics
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The Journal of biological chemistry
2
The Journal of clinical investigation
2
The New England journal of medicine
2
bioRxiv.org
1
BMC Evolutionary Biology
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Human molecular genetics
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JCI insight
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Research square
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Science translational medicine
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The Journal of neuroscience : the official jour...
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Journal Article
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Research Support, Non-U.S. Gov't
7
Research Support, N.I.H., Extramural
6
Review
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615
5
A61K: Preparations for medical, dental, or toil...
5
DYSF protein, human
5
Dysferlin
5
che
4
A61P: Specific therapeutic activity of chemical...
4
C12N: Microorganisms or enzymes; compositions t...
4
Homeodomain Proteins
4
Membrane Proteins
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Muscle Proteins
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bio
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Carrier Proteins
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DUX4
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570
2
Annexin A1
2
Apicomplexan Parasite
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Erscheinungszeitraum
18
2020-
24
2010-2019
2
2000-2009
Erscheinungsjahr(e)
Von:
Bis:
Sprache
39
Englisch
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