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PubPharm (6)
1
A decade of optimizing drug development for rare neuromuscular disorders through TACT
enthalten in:
Nature reviews. Drug discovery
| 2020
von
Wagner, K.
|
De Luca, A.
|
Caizergues, D.
| +13
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2
Report on the workshop : Meaningful outcome measures for Duchenne muscular dystrophy, London, UK, 30-31 January 2017
enthalten in:
Neuromuscular disorders : NMD
| 2018
von
Straub, V.
|
Mercuri, E.
|
DMD outcome measure study group
| +28
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3
The TREAT-NMD advisory committee for therapeutics (TACT) : an innovative de-risking model to foster orphan drug development
enthalten in:
Orphanet journal of rare diseases
| 2015
von
Heslop, E.
|
Csimma, C.
|
Straub, V.
| +85
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4
The TREAT-NMD advisory committee for therapeutics (TACT): an innovative de-risking model to foster orphan drug development
enthalten in:
Orphanet journal of rare diseases
| 2015
von
Heslop, E.
|
Csimma, C.
|
Straub, V.
| +12
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5
A phase I trial of adeno-associated virus serotype 1-{gamma}-sarcoglycan gene therapy for limb girdle muscular dystrophy type 2C
enthalten in:
Brain
| 2012
von
Herson, S.
|
Hentati, F.
|
Rigolet, A.
| +25
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6
A phase I trial of adeno-associated virus serotype 1-γ-sarcoglycan gene therapy for limb girdle muscular dystrophy type 2C
enthalten in:
Brain : a journal of neurology
| 2012
von
Herson, S.
|
Hentati, F.
|
Rigolet, A.
| +25
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Orphanet journal of rare diseases
1
Brain
1
Brain : a journal of neurology
1
Nature reviews. Drug discovery
1
Neuromuscular disorders : NMD
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Thema
3
Research Support, Non-U.S. Gov't
2
Journal Article
2
Review
1
Clinical Trial, Phase I
1
Congress
1
De-risking
1
Drug development
1
Neuromuscular disease
1
News
1
Rare disease
1
Research Support, U.S. Gov't, Non-P.H.S.
1
Sarcoglycans
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weniger ...
Erscheinungszeitraum
1
2020-
5
2010-2019
Erscheinungsjahr(e)
Von:
Bis:
Sprache
5
Englisch
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