Dringende Notwendigkeit des Off-label-Einsatzes von PAH-Medikamenten und deren Erstattung bei Kindern mit pulmonaler Hypertonie (Lungenhochdruck)

Zusammenfassung Die pulmonale Hypertonie (PH, Lungenhochdruck), und insbesondere die pulmonalarterielle Hypertonie (PAH), ist eine chronisch-progressive, fatale Erkrankung, für die aktuell – abgesehen von einer bilateralen Lungentransplantation – kein kurativer Therapieansatz besteht. Durch die jüngste Entwicklung und Verfügbarkeit von neuen „zielgerichteten“ PAH-Medikamenten („advanced“ oder „targeted therapies“), die mittlerweile für PAH im Erwachsenenalter zugelassen sind, haben sich allerdings die Lebenserwartung und -qualität von Erwachsenen und Kindern mit PAH erheblich verbessert. Wegen (1) des Mangels an für Kinder zugelassenen PAH-Medikamenten, (2) der gut begründeten Rationale für eine PAH-Pharmakokombinationstherapie im Kindesalter und (3) dem Fehlen schwerwiegender unerwünschter Wirkungen, sollten gerade jungen PH-Patienten die vorhandenen modernen pharmakologischen Therapiemöglichkeiten nicht vorenthalten bleiben. Ein solcher „Off-label“-Einsatz und dessen unbürokratische Erstattung (Finanzierung) durch die Kostenträger sind dringend erforderlich. Die Entscheidung zur spezifischen Therapie der pulmonalen Hypertonie mit Möglichkeit der Kombination von Medikamenten aller Substanzklassen – auch unter Einschluss von „Off-label-Präparaten“ – sollte durch einen Kinderkardiologen erfolgen, der ausreichend Erfahrung mit der Behandlung von Kindern mit pulmonaler Hypertonie – insbesondere mit vasoaktiven Medikamenten – hat, gefolgt von einer engmaschigen ambulanten Anbindung und Nachsorge dieser Patienten. Die mangelnde Zulassung moderner, gegen PAH gerichteter Arzneimittel oder die relativ dünne, evidenzbasierte Datenlage bei Kindern sollte die behandelnden Ärzte nicht davon abhalten, den jungen Patienten diese Therapien anbieten zu können..

Medienart:	E-Artikel

Erscheinungsjahr:	2020
Erschienen:	2020

Enthalten in:	Zur Gesamtaufnahme - volume:168
Enthalten in:	Monatsschrift Kinderheilkunde - 168(2020), 8 vom: 27. Mai, Seite 733-738

Sprache:	Deutsch

Beteiligte Personen:	Hansmann, Georg [VerfasserIn] Apitz, Christian [VerfasserIn] Humpl, Tilman [VerfasserIn] Koestenberger, Martin [VerfasserIn] Michel-Behnke, Ina [VerfasserIn] Schulze-Neick, Ingram [VerfasserIn] Quandt, Daniel [VerfasserIn] Lammers, Astrid E. [VerfasserIn]

Links:	Volltext [kostenfrei]

BKL:	44.67
Themen:	Combination therapy Disease progression Drug approval Pharmacotherapy Targeted therapy

doi:	10.1007/s00112-020-00924-w

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Förderinstitution / Projekttitel:

PPN (Katalog-ID):	SPR040475166